治疗巴金森氏症露曙光童综合医院启动二期临床试验 2019-01-21

资料来源/童综合医院

巴金森氏症是一项严重的神经退化性疾病，目前没有药物可以根治。童综合医院於2019年1月17日启动一项由美国FDA及卫福部核准之治疗巴金森氏症二期临床试验，期待为这项疾病带来治疗曙光。

治疗巴金森氏症启动二期试验_医师团队大合照(左一童医院许弘毅副院长_左二中山医学院何应瑞教授_中间童敏哲副院长_右一陈崇文医师_右二曾能泉医师)

巴金森氏症是脑部神经持续退化所造成的疾病，病患脑部的多巴胺神经系统与海马回的神经细胞持续死亡，因此导致肌肉颤抖、僵直、无力，而且很高比例的患者会合并出现失智症状。童综合医院副院长也是神经科权威许弘毅医师指出，巴金森氏症已经在文献中被记载超过200年了，这个疾病的症状依旧，近年来患病人数急速增加，然而治疗方法尚待突破。

根据健保资料显示，巴金森氏症在台湾的盛行率，从2004年的每10万人口约有85人患病，到2011年这个数值增加将近一倍(为150人)；其中以60岁以上的民众是罹患此疾病的高风险群，当年龄增高到70岁的时候，患病率增加为10倍。然而有些患者在很年轻的时候就患病，例如世界拳王阿里，在43岁时被诊断出罹患此症，演员麦克福克斯在30岁罹患此症。

由於人口结构老化，导致巴金森氏症的患者越来越多，全球患者约为800万人，台湾目前病患人数约为10万人。如果没有开发出更好的治疗药物，巴金森氏症对民众健康的危害，将更加剧烈。因此加速投入研究治疗此疾病之药物，有其必要性与迫切性。
许弘毅副院长视病如亲，体念巴金森氏症患者由於运动功能退化，不仅走路困难，连从椅子上站起来或是从床上起身都很困难，而后无法顺利做精细的动作(例如写字、穿袜子或扣钮扣等)，导致逐渐失去生活自理能力，不仅患者痛苦，家属也很不舍。为了研发更好的治疗药物，许医师积极推动这项由FDA及卫福部核准的国际新药二期临床试验，进行老药新用治疗巴金森氏症。这项医药技术是中山医学大学何应瑞教授历经十数年的研究成果，他发现一个已经在临床上使用数十年的老药—[头孢曲松]，不但可以防止神经死亡及脑部发炎症状、减缓神经退化，甚至可以促进脑部神经新生，补充新的细胞。这项研究成果已经获得许多国家的专利，期待试验成功，可以解除患者的病痛。

何应瑞教授指出: 谈到巴金森氏症，必须感谢詹姆士巴金森医师，他们一家三代都在英国伦敦郊区的霍克斯敦(Hoxton)小镇执业。巴金森医师非常细心，他总是仔细观察患者，包括在街上的民众，并且详细记录他们的动作。他留意到有些人的动作出现异常，例如: 肢体不自主地颤抖、肌肉衰弱无力、身躯向前倾、走路时腿抬不起来、步伐无法迈开，於是出现小碎步、重心不稳非常容易跌倒；患者生活上原本简单的动作都会变得非常吃力，例如筷子拿不稳、很难伸手夹菜、以汤匙舀汤会抖到汤汁溢出来、无法扣钮扣；由於脚没力，所以坐下时，通常都是直接跌坐在椅子上(为了患者安全起见，不可以坐有轮子的椅子)、从椅子上站起来很困难；到了晚期，喉咙的肌肉也受到影响，患者说话与吞咽都会很困难，甚至出现失智症。巴金森医师在1817年将他所观察到的病患症状记载并且出版，於是以后的医师可以根据他的描述正确诊断这个疾病。

1960年代发明了左多巴(L-dopa)，这个药物是多巴胺的原物料，可以在脑内转变成多巴胺，暂时缓解运动困难的症状，但是这个药物没有办法阻断多巴胺神经继续退化，也无法防止病患出现失智症。1997年美国食品药物管理局核准将[深部脑电击](deep brain stimulation; DBS)应用於巴金森氏症患者。DBS的原理是在脑内植入微电极，用外加的电流，将脑内异常放电的脑区(例如视丘下核)的电活性调节使其恢复正常，以减轻运动困难的症状。上述左多巴药物或手术，可以暂时减轻症状的严重度，以改善生活上的不辨，但是并无法治愈巴金森氏症。

何应瑞教授指出，要治疗巴金森氏症必须三管齐下: 1. 抑制神经死亡、2. 增加神经新生、3. 恢复神经正常活性。如果达成上述三项功能，将可以看到神经不再继续死亡(或死亡的数量减少，因此神经发炎减少)、受损的脑部组织逐渐修复(或原本萎缩的体积逐渐回升)，异常的神经电活性会恢复正常。何教授以其神经科学与药物学的专业背景，采用头孢曲松治疗巴金森氏症，他的研究结果不只在实验动物看到疗效，近期与史丹佛大学合作应用於治疗病患，成效非常显著。

童综合医院童敏哲执行副院长指出，新的药物疗法如果要广泛应用於治疗病人，必须经过非常严谨的临床试验，童综合医院的医疗团队将会尽全力使这项临床试验顺利成功。

治疗巴金森氏症启动二期试验_医疗团队大合照(左七中山医学院何应瑞教授_左八童医院许弘毅副院长_左九童敏哲副院长)